Незарегистрированные препараты при миодистрофии Дюшенна: обращение к «Кругу добра»
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Родители детей с миодистрофией Дюшенна попросили фонд «Круг добра» одобрить закупку трех незарегистрированных препаратов: Exondys 51 (eteplirsen), Vyondys 53 (golodirsen) и Viltepso (viltolarsen). По обращению родителей, экспертный совет фонда дважды одобрял эти лекарства, но 9 сентября 2021 года попечительский совет не вынес их на голосование и отправил на доработку. Условием закупки незарегистрированных препаратов «Кругом добра» является одобрение Европейского агентства лекарственных средств или FDA.
FDA одобрило Exondys 51 в 2016 году, Vyondys 53 — в 2019 году, Viltepso — в 2020 году. Exondys 51 может применяться примерно у 14% пациентов с миодистрофией Дюшенна, Vyondys 53 — примерно у 8%. В апреле 2021 года фонд утвердил Трансларну (аталурен).
Главное
- Родители детей с миодистрофией Дюшенна попросили «Круг добра» одобрить закупку Exondys 51, Vyondys 53 и Viltepso.
- По обращению родителей, 9 сентября 2021 года попечительский совет не вынес препараты на голосование и отправил их на доработку.
- Для закупки незарегистрированных препаратов фонд требует одобрения Европейского агентства лекарственных средств или FDA.
- FDA одобрило Exondys 51 в 2016 году, Vyondys 53 в 2019 году, а Viltepso в 2020 году.
- Exondys 51 может применяться примерно у 14% пациентов с миодистрофией Дюшенна, Vyondys 53 — примерно у 8%.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация