LentiGlobin при серповидноклеточной анемии: результаты испытаний и риски
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи Колумбийского университета представили результаты фаз 1–2 клинического исследования генной терапии LentiGlobin у более чем 35 взрослых и подростков с серповидноклеточной анемией. За 38 месяцев наблюдения у участников не возникало болевых приступов; лечение также существенно изменило форму эритроцитов.
Для терапии у пациентов забирали кроветворные стволовые клетки, с помощью лентивирусов вводили в них модифицированные копии гена бета-глобина и возвращали клетки в организм. Перед этим требовалась высокодозная химиотерапия, чтобы освободить место для изменённых клеток. В пилотной фазе у двух пациентов развился лейкоз, поэтому исследователи рассматривают альтернативные варианты химиотерапии.
Главное
- В исследовании фаз 1–2 участвовали более 35 взрослых и подростков с серповидноклеточной анемией.
- Период наблюдения после генной терапии LentiGlobin составил 38 месяцев.
- У участников не возникало болевых приступов, а форма эритроцитов существенно изменилась.
- Перед введением модифицированных стволовых клеток пациентам требовалась высокодозная химиотерапия.
- В пилотной фазе у двух пациентов развился лейкоз; исследователи рассматривают другие варианты химиотерапии.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация