СМА: семьи просят «Круг добра» оплатить терапию после Золгенсмы
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Семьи детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), которым ввели генотерапевтическую Золгенсму, просят фонд «Круг добра» профинансировать последующее лечение нусинерсеном (Спинраза) или рисдипламом (Эврисди). Фонд отказывает: российская инструкция к Золгенсме не описывает применение других патогенетических препаратов после нее, а такая терапия в России не предусмотрена. Поэтому родители собирают деньги, чтобы лечить детей за рубежом. Председатель правления фонда Александр Ткаченко пояснил, что фонд не может отступать от инструкции и критериев назначения препаратов.
Компания Biogen с 2020 года проводит исследование RESPOND, в котором оценивают применение Спинразы после Золгенсмы; в исследовании примут участие до 60 детей. В пострегистрационном исследовании Novartis по состоянию на июнь 2020 года нусинерсен дополнительно получали семь из 13 детей, ранее участвовавших в исследовании START.
Главное
- Родители детей со СМА после введения Золгенсмы просят оплатить нусинерсен или рисдиплам.
- «Круг добра» отказывает в назначении других препаратов после Золгенсмы, поскольку такое применение не описано в российской инструкции.
- Biogen проводит исследование RESPOND по применению Спинразы после Золгенсмы; в него включат до 60 детей.
- В исследовании Novartis семь из 13 участников дополнительно получали нусинерсен по состоянию на июнь 2020 года.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация