мРНК-терапия: стартапы разрабатывают саРНК и кольцевую РНК
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Авторский обзор посвящен стартапам, разрабатывающим мРНК-терапию после успеха вакцин против COVID-19. Автор отмечает, что на момент публикации кандидаты на основе мРНК для восполнения дефицитного белка или производства терапевтического белка еще не проходили испытания на людях. Среди новых платформ названы самоамплифицирующаяся РНК (саРНК), копирующая себя в цитоплазме, и кольцевая РНК, которую разрабатывают для продления экспрессии белка.
Replicate Bioscience планировала использовать саРНК в онкологии и при аутоиммунных заболеваниях, а Laronde и Orna занимались кольцевой РНК. В обзоре также описана терапия Intellia Therapeutics: мРНК кодирует Cas9 для редактирования генома. Компания сообщила о результатах применения конструкции у пациентов с транстиретиновым амилоидозом; уровень патологического белка в крови снизился.
Главное
- На момент публикации кандидаты мРНК-терапии для восполнения дефицитного белка не проходили испытания на людях.
- Replicate Bioscience разрабатывала подходы на основе саРНК для онкологии и аутоиммунных заболеваний.
- Laronde и Orna развивали платформы на основе кольцевой РНК.
- Intellia Therapeutics сообщила о снижении уровня патологического белка у пациентов с транстиретиновым амилоидозом после применения мРНК-конструкта с Cas9.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация