Генная терапия Eps8 восстановила слух у новорожденных мышей
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Генная терапия с белком Eps8 восстановила слух у новорожденных мышей с мутацией в гене Eps8, связанной с врожденной глухотой. Исследователи доставили генетическую конструкцию на основе аденоассоциированного вирусного вектора AAV непосредственно в улитку внутреннего уха животных.
После введения препарата мышам в возрасте одного дня к 29-му дню белок Eps8 располагался на кончиках стереоцилий, а их длина соответствовала норме. У взрослых мышей лечение почти не восстановило пучки волосковых клеток: стереоцилии оставались короткими, а белок распределялся по всей их длине. Исследователи считают, что для полного восстановления слуха терапию необходимо проводить внутриутробно. Результаты опубликованы в 2022 году в журнале Molecular Therapy — Methods & Clinical Development.
Главное
- AAV-вектор с белком Eps8 ввели в улитку внутреннего уха мышей с мутацией в гене Eps8.
- У мышей, получивших препарат в возрасте одного дня, к 29-му дню восстановилась длина стереоцилий.
- У взрослых мышей после введения препарата пучки волосковых клеток почти не восстановились.
- Исследователи указали на необходимость внутриутробного лечения для полного восстановления слуха.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация