Гемофилия B: FIX-Падуя снижает дозу вектора в опытах на животных
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Генотерапия гемофилии B с вариантом фактора IX FIX-Падуя позволила уменьшить дозу вектора в экспериментах на животных, сообщали исследователи Детского госпиталя в Филадельфии (The Children's Hospital of Philadelphia). Более высокая активность FIX-Падуя (FIX-Padua) связана с возможностью снизить количество вектора; исследователи связывают меньшую дозу с более низкой вероятностью иммунного ответа.
В опытах на собаках с гемофилией лечение векторами с геном FIX-Padua улучшило состояние животных через неделю, а кровотечения прекратились более чем на 2 года. Аналогичные результаты получили на мышах; тромботических осложнений в эксперименте не отмечено. Исследователи приступили к изучению безопасности метода и планируют клинические испытания. Результаты опубликованы в журнале Blood.
Главное
- Вариант фактора IX FIX-Падуя позволил снизить дозу вектора в опытах на животных с гемофилией B.
- Исследователи связывают применение меньшей дозы вектора с более низкой вероятностью иммунного ответа.
- У собак с гемофилией кровотечения прекратились более чем на 2 года после генотерапии с FIX-Padua.
- В экспериментах на мышах тромботических осложнений не отмечено.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация