Редактирование эпигенома: управление активностью генов без изменения ДНК
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала рассматривает редактирование эпигенома как способ менять активность генов без изменения последовательности ДНК. Для этого белок CRISPR Cas9, не разрезающий ДНК, направляет ферменты, которые добавляют или удаляют химические метки. В опытах на животных метод изучают при болезни Гентингтона, синдроме Драве, наследственном ожирении и для контроля боли.
Для доставки редакторов используют аденоассоциированные вирусы (AAV) и исследуют липидные наночастицы с матричной РНК. В опыте итальянской команды одна инъекция наночастиц мышам снизила уровень белка PCSK9 в крови на 50%, а уровень липопротеинов низкой плотности оставался сниженным по крайней мере 180 дней. Клиническое испытание Sangamo Therapeutics примерно у 70 пациентов не дало положительного результата из-за проблем с доставкой редактора в мышечную ткань. Автор указывает на возможный иммунный ответ при использовании AAV и недостаточную предсказуемость работы редакторов; безопасность метода предстоит проверить на более крупных животных.
Главное
- Автор материала описывает редактирование эпигенома как способ менять активность генов без изменения последовательности ДНК.
- У мышей одна инъекция липидных наночастиц с мРНК редактора снизила уровень PCSK9 на 50%.
- Снижение уровня липопротеинов низкой плотности у мышей сохранялось по крайней мере 180 дней.
- Клиническое испытание Sangamo Therapeutics примерно у 70 пациентов не дало положительных результатов из-за проблем с доставкой редактора в мышечную ткань.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация