Генная терапия и регенерация сетчатки: разработки при пигментной дистрофии
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала рассматривает экспериментальные подходы к лечению пигментной дистрофии сетчатки и восстановлению зрения. По состоянию на ноябрь 2022 года FDA одобрило только одну заместительную генную терапию — Luxturna (voretigene neparvovec), предназначенную для пациентов с дистрофией сетчатки, связанной с мутациями гена RPE65. Компания SparingVision готовилась в ближайшие несколько недель начать клиническое испытание SPVN06 при пигментной дистрофии сетчатки. Цель терапии — поддержать функцию колбочек и замедлить потерю зрения, а не устранить вызывающую болезнь мутацию.
В обзоре также описаны разработка BRM421 для синдрома сухого глаза и начало исследования EA-2353 при пигментной дистрофии сетчатки. Материал рассматривает исследования клеточного перепрограммирования и регенерации сетчатки: часть экспериментов проводилась на животных, а многие терапевтические подходы оставались на ранних этапах разработки.
Главное
- FDA одобрило Luxturna (voretigene neparvovec) для дистрофии сетчатки, связанной с мутациями гена RPE65.
- SparingVision готовилась начать клиническое испытание SPVN06 при пигментной дистрофии сетчатки.
- Препарат EA-2353 компании Endogena Therapeutics перешёл в фазу 1/2a испытаний по пигментной дистрофии сетчатки.
- Испытания BRM421 фазы 2/3 не достигли основной цели по восстановлению роговицы, но показали влияние на симптомы сухого глаза.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация