Наследственный ангионевротический отек: CRISPR-терапия снизила частоту отеков на 91%
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Генная терапия на основе CRISPR/Cas9 снизила частоту отеков при наследственном ангионевротическом отеке на 91% в первой фазе клинического испытания. В исследовании участвовали шесть добровольцев с тяжелой формой заболевания; терапию вводили трижды, опасных побочных эффектов у участников не выявили.
Для редактирования выбрали участок KLKB1, связанный с выработкой калликреина. Жировые наночастицы доставляли редактор в клетки печени, где он удалял поврежденную копию гена. После лечения концентрация калликреина в крови участников снизилась. До клинических испытаний безопасность и эффективность наночастиц проверили на лабораторных животных. Результаты работы опубликованы в Annals of Allergy Asthma & Immunology.
Главное
- В первой фазе клинического испытания участвовали шесть добровольцев с тяжелой формой наследственного ангионевротического отека.
- Генная терапия использовала CRISPR/Cas9 для редактирования участка KLKB1 в клетках печени.
- Участники получили терапию трижды; опасных побочных эффектов не выявили.
- После лечения частота отеков снизилась на 91%, а концентрация калликреина в крови уменьшилась.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация