Генная терапия B-VEC при дистрофическом буллезном эпидермолизе: результаты испытаний
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Финальная стадия клинических испытаний генной терапии B-VEC при дистрофическом буллезном эпидермолизе завершилась; результаты показали более частое заживление ран по сравнению с плацебо. В исследовании участвовали 28 пациентов: гель наносили на одну рану раз в неделю примерно шесть месяцев, а рану сходного размера у того же пациента лечили плацебо. Через три месяца полностью зажили 71% ран после B-VEC и 20% ран после плацебо. Эффект геля сохранялся до шести месяцев и препятствовал появлению новых ран.
B-VEC доставляет в повреждённую кожу рабочие копии гена COL7A1, мутации которого вызывают этот подтип буллезного эпидермолиза. FDA рассматривает возможность применения терапии; на момент публикации её могли одобрить уже в начале следующего года. Одобренных методов лечения заболевания на тот момент не было.
Главное
- В испытании B-VEC участвовали 28 пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом.
- Через три месяца полностью зажили 71% ран после B-VEC и 20% ран после плацебо.
- Гель наносили раз в неделю примерно шесть месяцев; эффект сохранялся до шести месяцев.
- B-VEC доставляет в повреждённую кожу рабочие копии гена COL7A1.
- FDA рассматривало терапию; в публикации допускалось её одобрение в начале следующего года.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация