Лекарства от редких генетических заболеваний стоят до $3,5 млн за курс
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
С августа 2022 года американские и европейские регуляторы одобрили четыре препарата для лечения редких генетических заболеваний, стоимость одного курса которых составляет не менее $2 млн. Цена Hemgenix компании CSL для лечения гемофилии B достигла $3,5 млн; Skysona компании Bluebird стоит $3 млн, а Zynteglo той же компании — $2,8 млн. По оценке McKinsey, к 2024 году могут появиться около 30 новых методов генной терапии.
Производители считают, что такие препараты способны излечивать пациентов или надолго улучшать их состояние, а также потенциально сокращать расходы на лечение в долгосрочной перспективе. Страховщики, напротив, предупреждают о трудностях с крупными разовыми выплатами и возможном росте страховых взносов. До появления этих препаратов самым дорогим лекарством считалась Zolgensma компании Novartis: один укол для лечения спинальной мышечной атрофии у ребенка стоил $2,1 млн.
Главное
- С августа 2022 года регуляторы США и Европы одобрили четыре препарата стоимостью не менее $2 млн за курс.
- Hemgenix компании CSL для лечения гемофилии B стоит $3,5 млн.
- Skysona стоит $3 млн, а Zynteglo — $2,8 млн; оба препарата выпускает Bluebird.
- По оценке McKinsey, к 2024 году могут появиться около 30 новых методов генной терапии.
- Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии у ребенка стоила $2,1 млн за один укол.
Что говорят врачи
Отдельные участники сомневаются в целесообразности дорогостоящего лечения редких генетических заболеваний. Один рассматривает такие вмешательства как попытку изменить естественный ход отбора. Другой ставит под вопрос приоритет лечения уже возникшего заболевания и предлагает направить сопоставимые средства на диагностику до рождения, чтобы выявлять редкие генетические варианты. Обсуждение затрагивает выбор между терапией и профилактическим подходом, но не развивает аргументы в поддержку стоимости или эффективности препаратов.
Обобщение обсуждения публикации в сообществе «Врачи РФ» (2 комментария). Без цитат и имён участников. Само обсуждение доступно врачам после входа.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация