Синдром Алажиля: препарат NoRA1 испытали на животных
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи Института медицинских исследований Сэнфорд-Бернэм-Пребис изучили действие препарата NoRA1 при синдроме Алажиля в опытах на животных. Препарат активировал сигнальный путь Notch, нарушенный при этом генетическом заболевании, и запустил восстановление и увеличение числа клеток желчных протоков. Это позволило обратить вспять повреждение печени и повысить выживаемость животных. Результаты опубликованы в Proceedings of the National Academy of Sciences.
Синдром Алажиля связан с мутацией, которая мешает формированию и восстановлению желчных протоков. Ежегодно с этим заболеванием рождаются более 4000 детей; пациентам часто требуется пересадка печени, а смертность без трансплантации к позднему подростковому возрасту составляет 75%. На момент публикации NoRA1 тестировали на лабораторной миниатюрной печени, выращенной из клеток пациентов. Препарат также может применяться при некоторых видах рака.
Главное
- В опытах на животных NoRA1 активировал сигнальный путь Notch и способствовал восстановлению клеток желчных протоков.
- После применения NoRA1 у животных обращалось вспять повреждение печени и повышалась выживаемость.
- Ежегодно с синдромом Алажиля рождаются более 4000 детей.
- Без пересадки печени смертность от синдрома Алажиля к позднему подростковому возрасту составляет 75%.
- Исследователи тестировали NoRA1 на миниатюрной печени, выращенной из клеток пациентов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация