Гемофилия B у взрослых: FDA одобрило генную терапию Hemgenix
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA одобрило Hemgenix (этранкоген дезапарвовек) для лечения взрослых с гемофилией B — наследственным дефицитом фактора свертывания крови IX. Препарат UniQure представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированного вирусного вектора и вводится внутривенно однократно. В двух исследованиях безопасность и эффективность Hemgenix оценивали у 57 мужчин 18–75 лет с тяжелой или среднетяжелой формой заболевания. В исследовании с участием 54 человек активность фактора IX повысилась, потребность в стандартной профилактической терапии снизилась, а среднегодовая частота кровотечений уменьшилась на 54% относительно исходного уровня. Среди наиболее частых побочных реакций отмечены повышение печеночных ферментов, головная боль, реакции на инфузию и гриппоподобные симптомы. Во время лечения необходимо контролировать состояние пациентов и активность печеночных ферментов.
Главное
- FDA одобрило Hemgenix для лечения взрослых с гемофилией B.
- Hemgenix вводят внутривенно однократно; препарат содержит вектор с геном фактора свертывания крови IX.
- В двух исследованиях участвовали 57 мужчин 18–75 лет с тяжелой или среднетяжелой гемофилией B.
- В исследовании с 54 участниками среднегодовая частота кровотечений снизилась на 54% относительно исходного уровня.
- К частым побочным реакциям Hemgenix относятся повышение печеночных ферментов, головная боль, реакции на инфузию и гриппоподобные симптомы.
Что говорят врачи
Одни участники воспринимают одобрение терапии с надеждой на развитие генного лечения наследственных заболеваний. Другой комментарий подчёркивает одновременно ожидания от отечественной медицины и проблему высокой стоимости, которая может ограничивать доступ пациентов к таким препаратам. Отдельно поднят практический вопрос о режиме применения: предполагается ли однократное введение или лечение потребуется повторять; в публикации, по мнению участника, этот аспект не раскрыт.
Обобщение обсуждения публикации в сообществе «Врачи РФ» (3 комментария). Без цитат и имён участников. Само обсуждение доступно врачам после входа.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация