Гемофилия: генотерапия и новые препараты для профилактики кровотечений
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала рассматривает новые подходы к лечению гемофилии: генную и негинную терапию, а также заместительное введение факторов свертывания для остановки кровотечений и профилактики. В 2022 году результаты III фазы испытаний препарата «Роктавиан» показали сокращение кровотечений на 84% после однократного введения; исследование включало более 130 пациентов с гемофилией типа А. Комитет по лекарственным средствам CHMP рекомендовал выдать препарату условное регистрационное удостоверение. В конце 2022 года FDA одобрило «Хемдженикс» для лечения гемофилии B; одна доза препарата стоит около $3,5 млн. Автор также описывает результаты испытаний негенных препаратов: подкожный Concizumab сокращал количество кровотечений почти на 90%, а Efanesoctocog alfa, испытания которого завершились в марте 2023 года, был одобрен FDA.
Главное
- В 2022 году CHMP рекомендовал выдать «Роктавиану» условное регистрационное удостоверение.
- После однократного введения «Роктавиан» сократил кровотечения на 84% у участников исследования.
- В конце 2022 года FDA одобрило «Хемдженикс» для лечения гемофилии B; одна доза стоит около $3,5 млн.
- Concizumab вводится подкожно, а результаты исследований показали сокращение кровотечений почти на 90%.
- Испытания Efanesoctocog alfa завершились в марте 2023 года; препарат был одобрен FDA.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация