Генная терапия Elevidys при миодистрофии Дюшенна получила одобрение FDA
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA одобрило Elevidys (delandystrogen moxeparvovec) для лечения миодистрофии Дюшенна у детей 4–5 лет по ускоренной процедуре. Однократное внутривенное введение доставляет в мышечные клетки ген, кодирующий микродистрофин; до появления Elevidys для заболевания применяли только симптоматическую терапию.
Во II фазе исследования у детей 4–5 лет выросла экспрессия микродистрофина, но опорно-двигательная функция не улучшилась. Среди отмеченных побочных эффектов — лихорадка, повышение уровня тропонина-I, острое поражение печени и воспалительная реакция в миокарде. III фазу клинических исследований с участием 126 пациентов проводит Sarepta Therapeutics; итоги компания должна представить к концу 2023 года. Положительный результат может стать основанием для получения традиционного одобрения FDA. Стоимость терапии составляет $3,2 млн.
Главное
- FDA одобрило Elevidys по ускоренной процедуре для детей с миодистрофией Дюшенна в возрасте 4–5 лет.
- Elevidys вводится однократно внутривенно и доставляет ген, кодирующий микродистрофин.
- Во II фазе исследования экспрессия микродистрофина выросла, но опорно-двигательная функция детей не улучшилась.
- Sarepta Therapeutics проводит III фазу исследования на 126 пациентах и должна представить результаты к концу 2023 года.
- Стоимость терапии Elevidys составляет $3,2 млн.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация