Генная терапия: способы доставки генов, CAR T-клетки и CRISPR/Cas9
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала объясняет, как генная терапия использует генетический материал для лечения заболеваний и какие направления её применения описаны в публикации. При подходе ex vivo клетки пациента изменяют вне организма, а затем возвращают; при in vivo терапевтический ген доставляют к клеткам-мишеням. Для переноса генетического материала используют, в частности, вирусные векторы, из которых удаляют гены, связанные с заражением и размножением. В онкологии автор выделяет CAR T-клетки: на момент публикации FDA и другие агентства по контролю за качеством лекарств одобрили 8 противоопухолевых препаратов этой группы. Генотерапевтические препараты также применяют при некоторых наследственных заболеваниях, а другие подходы изучают при сердечной недостаточности и иных состояниях. Автор рассматривает CRISPR/Cas9 как отдельное направление генетического редактирования и описывает исследования его лечебного потенциала на животных моделях и в клинических испытаниях.
Главное
- Автор различает методы генной терапии ex vivo, при котором клетки изменяют вне организма, и in vivo, при котором ген доставляют к клеткам-мишеням.
- С 2010 по 2020 год проведено 1035 клинических испытаний генной терапии ex vivo и 872 испытания in vivo.
- По данным публикации, FDA и другие агентства по контролю за качеством лекарств одобрили 8 противоопухолевых препаратов на основе CAR T-клеток.
- В публикации перечислены генотерапевтические препараты для лечения миодистрофии Дюшенна, амавроза Лебера и тяжелого комбинированного иммунодефицита.
- Автор отмечает, что CRISPR/Cas9 исследовали для лечения заболеваний на животных моделях и применяли в клинических испытаниях.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация