Спинальная мышечная атрофия: правительство не поддержало включение в программу ВЗН
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Правительство России выступило с отрицательным заключением по инициативе распространить программу высокозатратных нозологий (ВЗН) на спинальную мышечную атрофию (СМА). В заключении указано, что нусинерсен и рисдиплам наиболее эффективны у детей с тяжелой формой заболевания и короткой его продолжительностью, тогда как у взрослых на поддерживающей терапии эффект незначительный или отсутствует. Данные об эффективности и безопасности нусинерсена имеются только для пациентов в возрасте до 17 лет; опыт применения после 18 лет ограничен. Правительство также указало на отсутствие в проекте порядка и источников финансирования.
В конце июля Законодательное собрание Санкт-Петербурга предложило включить СМА в ВЗН. По данным фонда «Семьи СМА», региональные бюджеты обеспечивают лекарствами около 25% пациентов со СМА старше 18 лет. Ориентировочная стоимость терапии взрослых могла составить 10,18 млрд рублей в 2023 году, 9,89 млрд рублей в 2024 году и 10,56 млрд рублей в 2025 году.
Главное
- Правительство России дало отрицательное заключение на инициативу о включении СМА в программу ВЗН.
- Наибольшая эффективность нусинерсена и рисдиплама установлена у детей с тяжелой формой СМА и короткой продолжительностью заболевания.
- Данные об эффективности и безопасности нусинерсена имеются только для пациентов в возрасте до 17 лет; опыт применения после 18 лет ограничен.
- По данным фонда «Семьи СМА», около 25% пациентов со СМА старше 18 лет получают лекарства за счет региональных бюджетов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация