ONC201 при диффузной срединной глиоме у детей: результаты испытаний

Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .

В клинических испытаниях I и II фаз прием экспериментального препарата ONC201 был связан с примерно двукратным увеличением продолжительности жизни детей с диффузной срединной глиомой (DMG). В исследовании участвовал 71 пациент с тяжелыми формами DMG; серьезных побочных эффектов при приеме препарата не отмечали.

В среднем пациенты прожили около 22 месяцев после постановки диагноза, а примерно треть — более двух лет. Большинство больных DMG умирает в течение 11–15 месяцев после диагностики. Исследователи связывают действие ONC201 с нормализацией активности генов в опухолевых клетках, нарушенной мутацией H3K27M в белке H3. Молекулы препарата способны проникать через барьер между мозгом и кровотоком; дальнейшее изучение их взаимодействия с опухолевыми клетками может помочь в разработке более эффективных препаратов.

Главное

  • В испытаниях I и II фаз участвовал 71 пациент с тяжелыми формами диффузной срединной глиомы.
  • Средняя продолжительность жизни после постановки диагноза составила около 22 месяцев.
  • Примерно треть пациентов прожила более двух лет после постановки диагноза.
  • Исследователи связали действие ONC201 с нормализацией активности генов, нарушенной мутацией H3K27M в белке H3.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация