Синдром Криглера — Найяра: генная терапия с UGT1A1 снизила билирубин
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Генная терапия синдрома Криглера — Найяра с аденоассоциированным вирусным вектором снизила уровень билирубина в исследовании I–II фаз. Вектор несёт ген UGT1A1, который кодирует одну из изоформ фермента глюкуронозилтрансферазы, участвующего в конъюгации билирубина в печени. После однократного введения повышенной дозы к 80-й неделе средний уровень билирубина составил 149 микромоль на литр при исходном среднем значении 351 микромоль на литр. При синдроме Криглера — Найяра врождённый дефект фермента приводит к повышению уровня неконъюгированного билирубина, желтухе и тяжёлому поражению нервной системы. Лечение охарактеризовали как безопасное и эффективное; результаты исследования опубликованы в The New England Journal of Medicine.
Главное
- Исследование генной терапии синдрома Криглера — Найяра включало I–II фазы клинических испытаний.
- Вектор на основе аденоассоциированного вируса несёт ген UGT1A1.
- После однократного введения повышенной дозы к 80-й неделе средний билирубин составил 149 микромоль на литр.
- Исходный средний уровень билирубина у участников составлял 351 микромоль на литр.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация