Breakthrough Prize: награды за CAR-T, генетику болезни Паркинсона и лечение муковисцидоза
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Три исследовательские группы из фармацевтической отрасли стали лауреатами ежегодной премии Breakthrough Prize за открытия в медицине. Каждая группа получила от учредителей по $3 млн. Карл Джун и Мишель Саделен отмечены за разработку технологии CAR-T для лечения онкогематологических заболеваний, включая лейкемию, лимфому и миелому. Сабина Хадида, Пол Негулеску и Фредрик Ван Гур из Vertex Pharmaceuticals создали препараты для терапии муковисцидоза: Трикафта, Оркамби, Kalydeco и Symdeko.
Томас Гассер, Эллен Сидрански и Эндрю Синглтон получили награду за выявление распространенных генетических причин болезни Паркинсона. Исследования выявили роль мутаций генов GBA1 и LRRK2; полученные данные указывают на возможное участие лизосомы в механизмах заболевания.
Главное
- Карл Джун и Мишель Саделен получили премию за технологию CAR-T для борьбы с лейкемией, лимфомой и миеломой.
- Сабина Хадида, Пол Негулеску и Фредрик Ван Гур разработали четыре препарата для терапии муковисцидоза.
- Томас Гассер, Эллен Сидрански и Эндрю Синглтон исследовали генетические причины болезни Паркинсона, связанные с GBA1 и LRRK2.
- Каждая из трех исследовательских групп получила от учредителей премии по $3 млн.
Что говорят врачи
Участники связывают достижения медицинской науки с заметным прогрессом в лечении тяжёлых заболеваний и изменением прежних ожиданий относительно возможностей терапии. Также звучит мысль, что такие результаты становятся возможны благодаря вложениям в научные исследования. Таким образом, обсуждение объединяет интерес к практической пользе медицинских открытий и признание роли финансирования науки в их появлении.
Обобщение обсуждения публикации в сообществе «Врачи РФ» (3 комментария). Без цитат и имён участников. Само обсуждение доступно врачам после входа.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация