Генная терапия exa-cel при серповидноклеточной анемии проходит экспертизу FDA
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В конце октября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США начало оценку результатов испытаний генной терапии exa-cel (CTX001) для лечения серповидноклеточной анемии. Препарат компаний CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals редактирует ген BCL11A в гемопоэтических стволовых клетках пациента вне организма; после возвращения клеток повышается выработка фетального гемоглобина.
Во второй фазе испытаний участвовали 44 пациента с бета-талассемией и 31 пациент с серповидноклеточной анемией. У 95 процентов участников с бета-талассемией отпала необходимость в традиционном лечении, а пациенты с серповидноклеточной анемией избавились от вазоокклюзивных кризов; у всех повысился уровень фетального гемоглобина на 40 процентов. Эксперты отмечают нехватку данных о безопасности, возможность ошибок при редактировании ДНК и малое число участников испытаний. За получившими препарат планируют наблюдать еще 15 лет.
Главное
- В конце октября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США начало экспертизу exa-cel.
- Exa-cel редактирует ген BCL11A в гемопоэтических стволовых клетках пациента вне организма.
- Во второй фазе испытаний участвовали 44 пациента с бета-талассемией и 31 пациент с серповидноклеточной анемией.
- У 95 процентов участников с бета-талассемией после лечения не требовалась традиционная терапия.
- Наблюдение за пациентами, получившими exa-cel, планируют вести еще 15 лет.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация