CRISPR-терапия серповидноклеточной анемии получила одобрение FDA в США
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA одобрило в США эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, Casgevy) для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов от 12 лет. США стали второй страной, разрешившей клиническое применение терапии на основе CRISPR: Великобритания приняла такое решение тремя неделями раньше.
При лечении у пациента забирают кроветворные стволовые клетки костного мозга, выключают в них ген BCL11A с помощью экса-цела и возвращают клетки в организм; после модификации они начинают вырабатывать фетальный гемоглобин. Одновременно FDA одобрило ловотибеглоген аутотемцел (лово-цел, Lyfgenia): с помощью вирусного вектора в стволовые клетки вводят рабочие копии модифицированного гена бета-глобина. Лечение обоими препаратами занимает несколько месяцев и проводится однократно.
Главное
- FDA одобрило эксагамглоген аутотемцел (Casgevy) для пациентов с серповидноклеточной анемией в возрасте 12 лет и старше.
- США стали второй страной, разрешившей клиническое применение терапии на основе CRISPR, после Великобритании.
- Эксагамглоген аутотемцел выключает ген BCL11A в кроветворных стволовых клетках костного мозга.
- FDA также одобрило ловотибеглоген аутотемцел (Lyfgenia), доставляющий в клетки рабочие копии модифицированного гена бета-глобина.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация