CTx1000 остановила прогрессирование БАС и лобно-височной деменции у мышей

Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .

Однократная доза генной терапии CTx1000 остановила прогрессирование бокового амиотрофического склероза (БАС) и лобно-височной деменции в эксперименте на мышах. Исследователи Университета Маккуори в Сиднее разработали терапию после изучения механизма накопления патологического белка TDP-43, связанного с этими нейродегенеративными заболеваниями. По результатам эксперимента, CTx1000 воздействовала на патологическую форму TDP-43, не затрагивая здоровый белок. Однократное введение препарата было безопасным и эффективным у мышей, а терапия устраняла накопление патологического белка и предотвращала его повторное формирование. Результаты исследования опубликованы в журнале Neuron.

Главное

  • Исследователи Университета Маккуори в Сиднее разработали генную терапию CTx1000.
  • У мышей одна доза CTx1000 остановила прогрессирование БАС и лобно-височной деменции.
  • CTx1000 воздействовала на патологический TDP-43, не затрагивая здоровую форму белка.
  • Результаты исследования опубликованы в журнале Neuron.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация