Генная терапия Glybera получила одобрение для применения в Европе

Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .

Европейская комиссия впервые разрешила коммерческое применение генной терапии: одобрение получила Glybera (Alipogene Tiparvovec), препарат для редкого наследственного заболевания, связанного с нарушением расщепления жировых частиц в крови. По материалу, болезнь встречается примерно у одного человека на миллион и может приводить к острому панкреатиту с риском смертельного исхода.

Glybera доставляет в мышечные клетки рабочую копию поврежденного гена с помощью вируса. Препарат должен был поступить в продажу в следующем году, а курс лечения оценивался в миллион фунтов стерлингов. Ранее генную терапию в Европе и США допускали только в научно-исследовательских целях. Первой страной, разрешившей такой метод, в 2003 году стал Китай.

Главное

  • Европейская комиссия одобрила Glybera для коммерческого применения в Европе.
  • Заболевание связано с нарушением расщепления жировых частиц в крови и может вызвать острый панкреатит.
  • Glybera переносит рабочую копию поврежденного гена в мышечные клетки с помощью вируса.
  • Курс лечения оценивался в миллион фунтов стерлингов.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация