Амавроз Лебера: CRISPR/Cas9 улучшила зрение у 80% участников испытаний
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Экспериментальная генная терапия CRISPR/Cas9 улучшила зрение у 80% участников клинических испытаний лечения амавроза Лебера, связанного с мутацией гена CEP290. Разработку проверяли в первых двух фазах испытаний при участии 12 взрослых и двух подростков; препарат вводили в один глаз каждого участника. По итогам наблюдений видимых побочных эффектов не выявили, а улучшение как минимум по одному тесту на зрение отмечено у 80% пациентов.
В испытаниях оценивали остроту зрения, способность находить выход из виртуального лабиринта и чувствительность к слабому освещению. Исследователи планируют продолжить проверку метода на более крупных группах и определить оптимальную дозу терапии.
Главное
- Генная терапия CRISPR/Cas9 направлена на исправление мутации гена CEP290, связанной с амаврозом Лебера.
- В испытаниях участвовали 12 взрослых и два подростка; терапию вводили в один глаз каждого участника.
- У 80% участников зрение улучшилось как минимум по одному тесту, видимых побочных эффектов не выявили.
- Исследователи намерены провести более масштабные испытания и подобрать оптимальную дозу терапии.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация