Генная терапия муковисцидоза: результаты испытания у 136 пациентов

Клиническое исследование генной терапии муковисцидоза с участием 136 пациентов показало умеренный результат: за год лечения состояние легких в группе, получавшей препарат, улучшилось на 3%, тогда как у участников без терапии показатели ухудшились на 3–4%. Препарат вводили ежемесячно с помощью ингаляции; он содержал плазмиды с рабочей версией гена CFTR. Результаты опубликованы в Lancet Respiratory Medicine. Руководитель исследования Эрик Алтон из Имперского колледжа Лондона оценил эффект как недостаточно устойчивый и отметил, что метод пока не готов к клиническому применению. Исследователи надеялись провести следующий этап испытаний в 2016 году. Стюарт Элборн из Университета Квинс в Белфасте отметил, что генная терапия не превзошла некоторые существующие лекарства, и назвал комбинацию лумакафтора и ивакафтора возможным средством лечения муковисцидоза.