Мышечная дистрофия Миоши: препарат БелГУ прошел доклинические испытания

Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .

Ученые Белгородского государственного национального исследовательского университета (НИУ БелГУ) завершили доклинические испытания первого в мире препарата для лечения мышечной дистрофии Миоши. Разработка создана совместно с компанией «Артген Биотех» и предусматривает доставку в мышечные клетки гена, кодирующего отсутствующий белок. Для доставки используют аденоассоциированные вирусы или плазмиды; обе формы препарата исследовали на эффективность и безопасность.

Мышечная дистрофия Миоши — редкое прогрессирующее заболевание, связанное с отсутствием белка, необходимого для целостности мышечных клеток; оно встречается у людей старше 35 лет. НИУ БелГУ готовит регистрационное досье и планирует в 2024 году обратиться в Минздрав РФ за разрешением на клиническое исследование препарата на пациентах.

Главное

  • Препарат НИУ БелГУ для лечения мышечной дистрофии Миоши прошел доклинические испытания.
  • Разработка ведется совместно с компанией «Артген Биотех».
  • Ген доставляют в мышечные клетки с помощью аденоассоциированных вирусов или плазмид.
  • В 2024 году НИУ БелГУ планирует запросить у Минздрава РФ разрешение на клиническое исследование на пациентах.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация