Генотерапевтические препараты: виды и клиническое применение
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор обзорной статьи рассматривает генотерапевтические препараты, одобренные для клинического применения, и описывает принцип их действия: введение в соматические клетки пациента генетических конструкций, которые подавляют экспрессию целевого гена или обеспечивают её. По данным публикации, более двадцати продуктов для лечения различных заболеваний получили одобрение FDA и EMA, а число зарегистрированных во всём мире клинических исследований генно-инженерных препаратов превышает две тысячи. В обзоре представлены средства на основе siРНК, мРНК, антисмысловых олигонуклеотидов, вирусных и плазмидных векторов. Среди рассмотренных показаний — спинальная мышечная атрофия, гемофилия, бета-талассемия, серповидно-клеточная анемия и наследственные дистрофии сетчатки. Автор отмечает, что применение генной терапии охватывает всё больше заболеваний и тканевых мишеней. Такие препараты ориентированы преимущественно на пациентов с ограниченными альтернативами лечения или без них.
Главное
- В обзоре рассмотрены препараты на основе siРНК, мРНК, антисмысловых олигонуклеотидов, вирусных и плазмидных векторов.
- По данным публикации, более двадцати генотерапевтических продуктов получили одобрение FDA и EMA.
- Количество клинических исследований генно-инженерных препаратов, зарегистрированных во всём мире, превышает две тысячи.
- В статье описаны генотерапевтические препараты для лечения спинальной мышечной атрофии, гемофилии и наследственных заболеваний сетчатки.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация