Генная терапия врожденной глухоты DFNB9: результаты и риски
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала разбирает генную терапию врожденной глухоты DFNB9 на примере пилотного исследования с аденоассоциированным вирусом серотипа 1 (AAV-1). Пятерым детям ввели здоровый ген в оба внутренних уха. Через 13 или 26 недель все участники реагировали на речь и определяли направление звука; порог слухового ответа у трех детей после 26 недель составил 58, 75 и 50 дБ, у двух после 13 недель — 75 и 63 дБ. Исследователи зарегистрировали 36 побочных эффектов, ни один не угрожал здоровью детей всерьез. Автор отмечает, что небольшой размер группы и короткий срок наблюдения не позволяют оценить все возможные риски. В качестве примера опасности генотерапии автор приводит лечение тяжелого комбинированного иммунодефицита: у некоторых пациентов после изменений ДНК, внесенных вирусом, развилась лейкемия.
Главное
- Пять детей с диагнозом DFNB9 получили инъекции AAV-1 со здоровым геном в оба внутренних уха.
- Через 13 или 26 недель все участники исследования реагировали на речь и определяли направление источника звука.
- После 26 недель порог слухового ответа у трех детей составил 58, 75 и 50 дБ; после 13 недель у двух детей — 75 и 63 дБ.
- В исследовании зарегистрировали 36 побочных эффектов, ни один из которых всерьез не угрожал здоровью детей.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация