Гемофилия B: промежуточные результаты испытания генотерапевтического препарата
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В России продолжаются клинические исследования генотерапевтического препарата для лечения гемофилии B; разработчики представили промежуточные результаты I–II фазы. В испытании участвуют 10 пациентов с тяжёлой формой заболевания, набор продолжается: планируется включить ещё не менее девяти человек. Препарат рассчитан на однократное введение. По словам заместителя гендиректора Biocad по клинической разработке и исследованиям Юлии Линьковой, у участников наблюдается рост активности фактора IX — вплоть до прекращения заместительной терапии рекомбинантным фактором IX. Наблюдение продолжается. Набор для применения минимальной и промежуточной доз завершён, максимальную дозу получили трое участников. Также изучается применение препарата на фоне глюкокортикоидов.
Главное
- В клиническом исследовании I–II фазы участвуют 10 пациентов с тяжёлой формой гемофилии B.
- Для продолжения испытаний планируется включить ещё не менее девяти пациентов.
- Трое участников получили максимальную дозу; набор для минимальной и промежуточной доз завершён.
- После введения препарата у участников повышается активность фактора IX, вплоть до прекращения заместительной терапии рекомбинантным фактором IX.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация