Генная терапия ATSN-101 улучшила зрение при врожденном амаврозе Лебера
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Клиническое исследование фазы I/II генной терапии ATSN-101 при врожденном амаврозе Лебера выявило улучшение зрения у участников; результаты опубликованы в The Lancet. В испытании Университета Пенсильвании участвовали 15 человек, в том числе трое детей. Препарат на основе AAV5 вводили хирургическим путем под сетчатку в разных дозах; терапия была направлена на коррекцию генетического дефекта.
У большинства участников зрение улучшилось в 100 раз. Среди девяти пациентов, получивших максимальную дозу, у двух улучшение достигло 10 000 раз. Исследователи оценивали, в частности, остроту зрения и способность видеть в темноте. Врожденный амавроз Лебера (LCA1) — наследственное заболевание, связанное с тяжелой потерей зрения в младенчестве или раннем детстве; наиболее часто оно связано с мутациями в гене GUCY2D.
Главное
- В клиническом исследовании фазы I/II участвовали 15 человек, включая троих детей.
- ATSN-101 вводили хирургическим путем под сетчатку в разных дозах.
- У двух из девяти участников, получивших максимальную дозу, зрение улучшилось в 10 000 раз.
- Врожденный амавроз Лебера часто связан с мутациями в гене GUCY2D.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация