Синдром Ашера: генотерапию USH2A испытали на трансгенных мышах
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи Сеченовского университета испытали на трансгенных мышах генотерапевтический подход при синдроме Ашера: вирусные векторы доставили в клетки сетчатки здоровую мини-копию гена USH2A. Исследования показали замедление дегенеративных изменений сетчатки у животных. Лекарства, останавливающего развитие синдрома Ашера, пока нет ни в России, ни в мире; разработка находится на этапе исследований на животных.
Ранее генетическую конструкцию проверили на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки человека. В дальнейшем исследователи планируют испытать подход на большем количестве животных, чтобы подобрать дозировку для мышей разных возрастных групп, и изучить доставку генов при болезни Штаргардта. Разрабатываемая терапия не восстановит уже утраченное зрение; разработчики рассчитывают замедлить его потерю при синдроме Ашера и предотвратить её у пациентов без проявлений заболевания.
Главное
- Вирусные векторы доставляют в клетки сетчатки здоровую мини-копию гена USH2A.
- Испытание генотерапевтического подхода на трансгенных мышах показало замедление дегенеративных изменений сетчатки.
- Ранее генетическую конструкцию проверили на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки человека.
- Следующий этап включает испытания на большем количестве животных и подбор дозировки для мышей разных возрастных групп.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация