Генная терапия AIPL1 улучшила зрение у детей с дистрофией сетчатки
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Генная терапия дефекта AIPL1 улучшила зрение у четырёх детей с наследственной дистрофией сетчатки: через 3,5 года после лечения дети выполняли простые зрительные тесты глазом, получившим препарат. Исследование провели специалисты Королевского колледжа Лондона; результаты опубликованы в The Lancet. Из 42 человек с дефектом AIPL1 для терапии выбрали четверых детей в возрасте от 1 до 2,8 лет, у которых была относительно сохранна центральная ямка сетчатки. В один глаз каждого ребёнка субретинально ввели препарат с последовательностью AIPL1 на основе аденоассоциированного вируса. До лечения дети обычно различали только свет, а к контрольному обследованию зрение в нелеченом глазу полностью утратилось. Серьёзных побочных эффектов исследователи не отметили и рассчитывают расширить доступ к терапии.
Главное
- Для терапии отобрали 4 детей в возрасте 1–2,8 лет из 42 человек с дефектом AIPL1.
- Препарат на основе аденоассоциированного вируса ввели субретинально в один глаз каждого ребёнка.
- Через 3,5 года дети выполняли простые зрительные тесты глазом, получившим лечение.
- К моменту обследования зрение в нелеченом глазу было полностью утрачено.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация