Спинальная мышечная атрофия: препарат ФМБА испытали на мышах
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Федеральный центр мозга и нейротехнологий ФМБА России разработал генотерапевтический препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). На моделях мышей с СМА пролеченные животные жили 180 дней, тогда как больные мыши без лечения погибали в течение 20 дней. Руководитель центра Всеволод Белоусов сообщил, что разработка переходит к регламентным доклиническим исследованиям; после них планируются клинические испытания.
Для доставки гена учёные подобрали вирусный вектор, который минимально затрагивает печень и достигает нужных участков мозга. На конференции «Нейрокампус 2025» также рассказали о лечении болезни Паркинсона фокусированным ультразвуком под контролем МРТ: метод позволяет воздействовать на выбранную область мозга без трепанации черепа. С 2016 года такой подход применяется в мире, но подходит не всем пациентам и требует тщательного отбора.
Главное
- Федеральный центр мозга и нейротехнологий ФМБА России разработал генотерапевтический препарат для лечения СМА.
- Пролеченные мыши с СМА жили 180 дней, а больные животные без лечения погибали в течение 20 дней.
- Разработка переходит к регламентным доклиническим исследованиям, после которых планируются клинические испытания.
- Для доставки гена учёные подобрали вирусный вектор, который минимально затрагивает печень и достигает нужных участков мозга.
- Фокусированный ультразвук под контролем МРТ применяют для лечения болезни Паркинсона с 2016 года.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация