Crenessity при классической ВГКН: FDA одобрило препарат crinecerfont
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Для терапии классической врожденной гиперплазии коры надпочечников (ВГКН) FDA одобрило Crenessity (crinecerfont) — препарат для лечения генетического заболевания, связанного с дефицитом 21-гидроксилазы. Это первый за 70 лет зарегистрированный препарат для лечения ВГКН. Crenessity блокирует рецепторы кортикотропин-рилизинг фактора типа 1, снижая уровни АКТГ и андрогенов, и позволяет уменьшить потребность в глюкокортикоидах.
Одобрение FDA основано на исследовании CAHtalyst с участием 285 пациентов: 103 детей в возрасте от четырех до 17 лет и 182 взрослых. У детей уровень андростендиона был в четыре раза ниже, а 17-OHP снизился в 12 раз; у взрослых андростендион снизился в восемь раз, а 17-OHP — в 37 раз. Потребность в глюкокортикоидах уменьшилась на 27% у взрослых и на 18% у детей; в контрольных группах снижение составило 10% и 6% соответственно. Neurocrine Biosciences планирует начать поставки через аптечную сеть PANTHERx Rare. По утверждению компании, месячный курс обойдется большинству пациентов максимум в 10 долларов.
Главное
- Crenessity стал первым за 70 лет зарегистрированным препаратом для лечения классической ВГКН.
- В исследовании CAHtalyst участвовали 285 пациентов: 103 ребенка и 182 взрослых.
- У взрослых на фоне лечения андростендион снизился в восемь раз, а 17-OHP — в 37 раз.
- Потребность в глюкокортикоидах уменьшилась на 27% у взрослых и на 18% у детей.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация