Генная терапия наследственных болезней сетчатки: белок собирают внутри клетки
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» разработали способ доставки крупных генов для генной терапии наследственных заболеваний сетчатки. Метод основан на интеиновом транс-сплайсинге: части терапевтического белка соединяются внутри клетки, что помогает обойти ограничение вместимости аденоассоциированных вирусных векторов (AAV).
Технологию проверили в клетках эпителия сетчатки человека и мыши; после оптимизации эффективность сборки белка достигла 80%. На ее основе создан прототип препарата для лечения болезни Штаргардта. В опытах на мышах два вектора доставили ген в фоторецепторы сетчатки, где уровень терапевтического белка оказался в два раза выше, чем в контрольной группе здоровых мышей. Исследователи продолжают оценивать биологическую безопасность и терапевтическую эффективность прототипа in vivo.
Главное
- Интеиновый транс-сплайсинг соединяет части терапевтического белка внутри клетки и помогает использовать крупные гены.
- После оптимизации эффективность сборки белка достигла 80%, а его количество увеличилось в полтора раза.
- На основе технологии создан прототип препарата для терапии болезни Штаргардта.
- У мышей два вектора доставили ген в фоторецепторы сетчатки; уровень белка оказался в два раза выше, чем в контроле здоровых мышей.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация