Генная терапия болезни Гентингтона: итоги клинических испытаний
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Разработчик из США провел клинические испытания I и II фаз генной терапии болезни Гентингтона. В исследовании участвовали 29 добровольцев с ранними симптомами заболевания; препарат вводили через микрокатетер в низкой или высокой дозе.
Терапия основана на модифицированном аденовирусе, который доставляет микроРНК в нейроны полосатого тела и способствует разрушению мРНК гентингтина. За три года наблюдения у всех участников отмечено улучшение по стандартизированным шкалам, а побочных эффектов после процедуры не выявили. По данным публикации, препарат может в скором времени получить одобрение американского и европейского регуляторов для массового производства.
Главное
- Разработчик из США провел клинические испытания I и II фаз генной терапии болезни Гентингтона.
- В испытаниях участвовали 29 добровольцев с ранними симптомами болезни Гентингтона.
- Препарат вводили микрокатетером в низкой или высокой дозе.
- За три года наблюдения у всех участников улучшились показатели по стандартизированным шкалам; побочных эффектов после процедуры не выявили.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация