Генная терапия наследственных дистрофий сетчатки: результаты исследований
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор обзора рассматривает исследования генной терапии наследственных дистрофий сетчатки, включая X-связанный пигментный ретинит и болезнь Штаргардта. Промежуточный анализ исследования DAWN показал повышение остроты зрения при низкой освещённости на 2–3 линии у пациентов, получавших Laru-zova (laruparetigene zovaparvovec); серьёзных осложнений не выявили. Набор участников продолжается в исследование VISTA фазы 2/3, где планируют оценить долгосрочную эффективность терапии.
Для болезни Штаргардта редактирование мутации c.5882G>A в гене ABCA4 проверили на моделях нечеловеческих приматов: коррекция затронула 75% колбочек сетчатки и 87% клеток пигментного эпителия. Автор также описывает применение AAV-векторов, CRISPR-Cas9 и оптогенетических методов. По данным обзора, полный курс генной терапии для одного пациента может стоить до $850 000.
Главное
- В исследовании DAWN оценивали эффективность и безопасность Laru-zova при X-связанном пигментном ретините.
- У пациентов в DAWN острота зрения при низкой освещённости повысилась на 2–3 линии; серьёзных осложнений не выявили.
- При редактировании мутации c.5882G>A в гене ABCA4 коррекция достигла 75% колбочек сетчатки и 87% клеток пигментного эпителия у нечеловеческих приматов.
- Набор участников продолжается в исследование VISTA фазы 2/3 для оценки долгосрочной эффективности генной терапии.
- Стоимость полного курса генной терапии для одного пациента достигает $850 000.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация