Тоферсен при SOD1-ассоциированном БАС: долгосрочные результаты VALOR/OLE
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор анализирует долгосрочные данные исследований VALOR и открытого продолжения (OLE) терапии тоферсеном при SOD1-ассоциированном боковом амиотрофическом склерозе (БАС). В рандомизированное исследование 3-й фазы включили 108 участников; после 24 недель 88% перешли в OLE, наблюдение продолжалось до 4,9 года.
На 148-й неделе уровень NfL в плазме снизился на 67% при раннем начале лечения и на 64% при отсроченном. Снижение по шкале ALSFRS-R составило 9,9 и 13,5 балла соответственно; разница LSM — 3,6 (95% ДИ −1,2–8,4; p = 0,14). По данным анализа, ранний старт был связан со снижением риска смерти или постоянной вентиляции на 36%. Среди 104 участников, получивших тоферсен, нежелательные явления зарегистрировали у 99,0%; серьёзные неврологические события возникли у 9 пациентов и, согласно материалу, были обратимыми. Автор отмечает, что статистическую мощность ограничивали небольшое число участников и начало активной терапии для группы плацебо через 6 месяцев.
Главное
- Исследование VALOR 3-й фазы включало 108 участников; после 24 недель 88% перешли в открытое продолжение.
- На 148-й неделе NfL в плазме снизился на 67% при раннем начале тоферсена и на 64% при отсроченном.
- Снижение по шкале ALSFRS-R составило 9,9 балла при раннем старте и 13,5 при отсроченном; p = 0,14.
- Раннее начало терапии было связано со снижением риска смерти или постоянной вентиляции на 36%.
- Нежелательные явления зарегистрировали у 99,0% из 104 участников, получивших тоферсен; серьёзные неврологические события возникли у 9 пациентов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация