Болезнь Фабри: почему «Эльфабрио» не включили в перечень ЖНВЛП
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала связывает отказ комиссии включить препарат «Эльфабрио» (пэгунигалзидаза альфа) в перечень ЖНВЛП с сомнениями в его эффективности и отсутствием заметного ценового преимущества. Заявку компании отложили в августе 2025 года, а в ноябре отклонили; автор сопоставляет это решение с оценками зарубежных регуляторов.
В исследовании BALANCE у мужчин, получавших пэгунигалзидазу альфа, скорость ухудшения функции почек была на 71 процент выше, чем при терапии агалсидазой бета. По данным, приведённым автором, у 62 процентов мужчин выработались нейтрализующие антитела, а у 3 процентов пациентов возникала анафилаксия. Европейское агентство по лекарственным средствам сочло доказательства равной эффективности неубедительными, но одобрило препарат из-за отсутствия альтернатив для части пациентов.
Главное
- Комиссия по формированию перечня ЖНВЛП отложила заявку «Эльфабрио» в августе 2025 года и отклонила её в ноябре.
- В исследовании BALANCE у мужчин на пэгунигалзидазе альфа ухудшение функции почек шло на 71 процент быстрее, чем на агалсидазе бета.
- Нейтрализующие антитела к препарату выработали 62 процента мужчин в исследовании BALANCE.
- Европейское агентство по лекарственным средствам сочло доказательства равной эффективности препарата и стандартной терапии неубедительными.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация