Генная терапия DFNB9: FDA одобрило лунсотоген парвек
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA одобрило лунсотоген парвек (Otarmeni, DB-OTO) для лечения аутосомно-рецессивной несиндромальной глухоты девятого типа (DFNB9) — редкой врожденной формы, связанной с дефектом гена OTOF. Это первый одобренный геннотерапевтический препарат для такого заболевания. В состав препарата входят рабочая версия гена OTOF и промотор Myo15 на двух аденоассоциированных вирусных векторах. Промотор ограничивает экспрессию гена волосковыми клетками внутреннего уха. Для введения препарата катетер проводят к улитке внутреннего уха и выполняют микрохирургическую процедуру.
Решение FDA основано на предварительных результатах продолжающегося открытого нерандомизированного мультицентрового исследования CHORD 1/2 фазы. В испытаниях участвовали 24 ребенка с тяжелой глухотой в возрасте от 10 месяцев до 16 лет; у 80% слух восстановился, лечение переносилось хорошо. В Китае клинические испытания успешно завершил препарат-аналог с рабочим обозначением AAV1-hOTOF (RRG-003 AAV).
Главное
- FDA одобрило лунсотоген парвек для лечения DFNB9 — девятого типа несиндромальной глухоты с аутосомно-рецессивным наследованием.
- DFNB9 связана с дефектом гена OTOF, кодирующего отоферлин.
- В исследовании CHORD участвовали 24 ребенка в возрасте от 10 месяцев до 16 лет; у 80% слух восстановился.
- В Китае клинические испытания успешно прошел аналогичный препарат AAV1-hOTOF (RRG-003 AAV).
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация