Острый миелобластный лейкоз: испытали донорские клетки без CD33
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В пилотном исследовании фазы 1/2a при остром миелобластном лейкозе проверили трансплантацию донорских кроветворных клеток с инактивированным геном CD33 и последующее лечение гемтузумабом озогамицином. CRISPR–Cas9-модифицированные клетки (трем-цел) получили 30 взрослых пациентов с высоким риском рецидива: 29 с острым миелобластным лейкозом и один с миелодиспластическим синдромом. У всех участников нейтрофилы прижились к 28-му дню после пересадки, медиана восстановления составила 10 дней.
Гемтузумаб озогамицин получили 19 пациентов. У них не выявили токсичности, ограничивающей дозу, или длительной цитопении; доля клеток без CD33 в крови оставалась близкой к 100% во время лечения. У трех пациентов возник рецидив CD33-положительного лейкоза. Испытание завершили досрочно по финансовым причинам; авторы указывают, что безопасность и эффективность схемы предстоит проверить в более крупных и длительных исследованиях.
Главное
- Трем-цел получили 30 взрослых пациентов с высоким риском рецидива: 29 с острым миелобластным лейкозом и один с миелодиспластическим синдромом.
- Приживление нейтрофилов произошло у всех участников к 28-му дню после пересадки, медианное время составило 10 дней.
- Гемтузумаб озогамицин получили 19 пациентов; токсичности, ограничивающей дозу, и длительной цитопении не наблюдали.
- У трех пациентов на фоне лечения развился рецидив CD33-положительного лейкоза.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация