Наследственный ангионевротический отек: результаты CRISPR-терапии лонво-з
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В испытании третьей фазы HAELO однократная инфузия лонвогурана зиклумерана (лонво-з) снизила частоту приступов наследственного ангионевротического отека по сравнению с плацебо. В исследовании участвовали 80 пациентов от 16 лет с дефицитом C1-ингибитора: 52 получили лонво-з, 28 — плацебо. В первичном анализе за период с 5-й по 28-ю неделю средняя частота атак составила 0,26 в месяц в группе препарата и 2,10 в группе плацебо; относительное снижение — 87%. Нежелательные явления возникли у 92% участников, получивших лонво-з, и у 86% в контрольной группе; реакции на инфузию встречались чаще при активной терапии — 62% против 18%. Тяжелых и серьезных нежелательных явлений за время наблюдения не зарегистрировали. Долгосрочное наблюдение за участниками продолжается.
Главное
- В исследовании третьей фазы HAELO участвовали 80 пациентов от 16 лет с наследственным ангионевротическим отеком и дефицитом C1-ингибитора.
- Однократную инфузию лонвогурана зиклумерана получили 52 участника, плацебо — 28.
- С 5-й по 28-ю неделю средняя частота атак составила 0,26 и 2,10 в месяц соответственно.
- Реакции на инфузию возникли у 62% получивших лонво-з и у 18% участников контрольной группы.
- Тяжелых и серьезных нежелательных явлений за период наблюдения не зарегистрировали.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация