Препарат JY231 для CAR-T терапии внутри организма испытали на 16 пациентах

Ученые сообщили в New England Journal of Medicine о клиническом исследовании экспериментального препарата JY231 — метода CAR-T терапии, при котором Т-лимфоциты пациента перепрограммируются непосредственно в организме. Препарат создан на основе генно-модифицированного вирусного вектора, доставляющего генетические инструкции в Т-лимфоциты. В исследовании участвовали 16 пациентов с тяжелыми неврологическими и мышечными заболеваниями, устойчивыми к стандартному лечению. После однократной внутривенной инфузии перепрограммированные клетки атаковали B-лимфоциты, вырабатывающие аутоантитела; через два месяца костный мозг начал производить новые здоровые клетки. Точность терапии превысила 99%; через шесть месяцев у пациентов с рассеянным склерозом, миастенией и миопатией отмечено улучшение состояния. Авторы планируют рандомизированные исследования для подтверждения безопасности метода.