Генная терапия тугоухости: методы и результаты клинических испытаний
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Авторы обзора анализируют подходы к генной терапии наследственной тугоухости и результаты испытаний препаратов для лечения заболеваний внутреннего уха. Среди стратегий они выделяют замену гена, изменение сплайсинга, подавление экспрессии генов и редактирование ДНК; выбор метода зависит от типа мутации.
В обзоре описаны клинические исследования терапии на основе гена OTOF. В китайском исследовании 2022 года снижение порогов слышимости выявили у 5 из 6 детей с двусторонней рецессивной глухотой 9-го типа. Также авторы приводят результаты испытания DB-OTO: у двух детей после введения препарата появились слуховые реакции. Авторы отмечают, что разработку терапии осложняют необходимость доставлять препарат в нужные клетки и выбирать подходящее время воздействия. Они считают важными раннее выявление наследственных нарушений слуха и генетическое тестирование детей с двусторонней сенсоневральной тугоухостью и глухотой.
Главное
- Авторы выделяют четыре стратегии генной терапии: замену гена, изменение сплайсинга, подавление экспрессии и редактирование ДНК.
- В китайское исследование 2022 года включили 6 детей с двусторонней рецессивной глухотой 9-го типа, связанной с геном OTOF.
- У 5 из 6 участников китайского исследования после терапии снизились пороги слышимости.
- В испытании DB-OTO слуховые реакции появились у двух детей после однократного введения препарата во внутреннее ухо.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация