Генная терапия Strimvelis одобрена в Европе для детей с АДА-ТКИН
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Европейское агентство лекарственных средств одобрило генную терапию Strimvelis для детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, связанным с дефицитом аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН), если для пациента не удалось подобрать донора костного мозга. По данным публикации от 5 апреля 2016 года, в Европе ежегодно рождаются около 15 детей с таким диагнозом.
Strimvelis создают отдельно для каждого пациента из его собственных стволовых клеток костного мозга: в них вводят рабочую копию гена аденозиндезаминазы, после чего клетки возвращают ребенку. Перед процедурой пациент проходит низкодозовую химиотерапию, чтобы генетически измененные клетки лучше прижились. Компания GlaxoSmithKline планировала добиваться лицензии на применение генной терапии при других заболеваниях, включая метахроматическую лейкодистрофию и синдром Вискотта — Олдрича.
Главное
- EMA одобрило Strimvelis для детей с АДА-ТКИН, которым не удалось подобрать подходящего донора костного мозга.
- В Европе ежегодно рождаются около 15 детей с АДА-ТКИН.
- Strimvelis создают из собственных стволовых клеток пациента, вводя в них рабочую копию гена аденозиндезаминазы.
- Перед введением генетически измененных клеток пациент проходит низкодозовую химиотерапию.
- GlaxoSmithKline планировала добиваться лицензии на применение терапии при метахроматической лейкодистрофии и синдроме Вискотта — Олдрича.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация