Генная терапия SCID-X1: результаты лечения лентивирусными векторами
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор разбирает результаты лентивирусной генной терапии SCID-X1 — тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с мутацией IL2RG. В исследовании, опубликованном 20 апреля 2016 года в Science Translational Medicine, лечение получили пять пациентов 7–23 лет, которым ранее безуспешно пересадили кроветворные стволовые клетки; терапию сочетали с кондиционированием бусульфаном.
По описанию автора, через два года у первых двух пациентов старшего возраста выросло количество T- и B-лимфоцитов и естественных киллеров, а после вакцинации вырабатывались антитела. Исправленный ген обнаруживался в разных популяциях иммунных клеток. Симптомы хронических вирусных инфекций смягчились, терапию внутривенными иммуноглобулинами прекратили. Один пациент умер из-за существовавшего поражения легких; признаков развития раковых клеток на момент публикации не выявили.
Главное
- Автор сообщает, что в исследовании участвовали пять пациентов с SCID-X1 в возрасте от 7 до 23 лет.
- По описанию автора, лечение сочетали с бусульфановым кондиционированием после неудачной трансплантации стволовых клеток.
- Через два года у первых двух пациентов старшего возраста выросло количество T- и B-лимфоцитов и естественных киллеров.
- Автор указывает, что один пациент умер из-за ранее имевшегося поражения легких, а признаков раковых клеток не выявили.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация