Аталурен и преждевременный стоп-кодон: механизм действия препарата
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследование ученых из университетов штатов Массачусетс и Алабама объяснило механизм действия аталурена при мутациях, создающих преждевременный стоп-кодон. Препарат применяют при мышечной дистрофии Дюшена; при этом заболевании недостаточная выработка белка вызывает разрушение мышечных волокон и лишает пациента способности передвигаться.
В моделях с генами человека и дрожжей аталурен позволял рибосомам продолжать синтез белка после стоп-кодона. В белок включались аминокислоты, наиболее близкие к тем, которые кодировались геном до мутации; другие аспекты синтеза, по результатам работы, не нарушались. Исследователи считают, что этот механизм может быть применим и к другим заболеваниям, связанным с подобными мутациями.
Главное
- Аталурен используют для лечения мышечной дистрофии Дюшена.
- Ученые создали стоп-кодоны в генах человека и дрожжей и изучили действие аталурена на моделях.
- При действии аталурена в белок включались аминокислоты, наиболее близкие к кодируемым геном до мутации.
- Механизм действия аталурена может иметь значение для других заболеваний, связанных с подобными мутациями.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация