Антисмысловые олигонуклеотиды в амниотической жидкости: испытание на мышах

Исследователи из Научно-медицинского университета Розалинды Франклин и Орегонского университета науки и здоровья проверили на мышах введение антисмысловых олигонуклеотидов в амниотическую жидкость для воздействия на генетические заболевания плода. Введение препарата таким способом, по сообщению исследователей, связано с меньшим риском для плода, чем инъекция непосредственно в плод. У мышей после применения метода задерживалась экспрессия поврежденных генов, а эффект сохранялся в течение месяца после рождения. Результаты относятся к эксперименту на животных; клинические испытания этого метода в материале не описаны. Отдельно сообщается, что в июне 2016 года FDA одобрила первые клинические исследования CRISPR-Cas9 с участием людей: генетически модифицированные иммунные клетки планировали использовать против клеток рака трех типов.