Серповидно-клеточная анемия: CRISPR/Cas9 отредактировала более 90% стволовых клеток
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Международная группа исследователей применила CRISPR/Cas9 для редактирования гена бета-глобина HBB в человеческих кроветворных стволовых клетках. Более 90 процентов клеток удалось отредактировать благодаря методике отбора клеток с изменённым геномом.
После пересадки мышам человеческие клетки дифференцировались в эритроциты и экспрессировали зрелую матричную РНК бета-глобина. Это подтвердило, что регуляция транскрипции отредактированных аллелей HBB сохранилась. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature; испытания проводились на клетках человека и мышах, а не на пациентах.
Главное
- CRISPR/Cas9 использовали для редактирования гена бета-глобина HBB в человеческих кроветворных стволовых клетках.
- Методика отбора позволила отредактировать более 90 процентов популяции стволовых клеток.
- После пересадки мышам клетки экспрессировали зрелую матричную РНК бета-глобина.
- Исследование опубликовано в журнале Nature.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация